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Gangliosidose

Définitions de « gangliosidose »

Wiktionnaire

Nom commun - français

gangliosidose \ɡɑ̃.ɡljɔ.zi.dɔz\ féminin

  1. (Nosologie) Maladie génétique autosomique récessive provoquant l’accumulation de ganglioside dans les neurones.
Wiktionnaire - licence Creative Commons attribution partage à l’identique 3.0

Étymologie de « gangliosidose »

 Dérivé de ganglioside, avec le suffixe -ose.
Wiktionnaire - licence Creative Commons attribution partage à l’identique 3.0

Phonétique du mot « gangliosidose »

Mot Phonétique (Alphabet Phonétique International) Prononciation
gangliosidose gɑ̃gljɔsidɔs

Évolution historique de l’usage du mot « gangliosidose »

Source : Google Books Ngram Viewer, application linguistique permettant d’observer l’évolution au fil du temps du nombre d'occurrences d’un ou de plusieurs mots dans les textes publiés.

Citations contenant le mot « gangliosidose »

  • Par exemple, l'anomalie cranio-faciale du Burmese américain ou une gangliosidose de type GM2. Un test de dépistage génétique permet toutefois de les diagnostiquer. LEFIGARO, Le Burmese : origine, taille et caractère
  • Ces fonds seront utilisés afin de développer les médicaments candidats majeurs de la société, LYS-GM101 pour le traitement de la gangliosidose à GM1 et LYS-FXS01 dans le syndrome de l'X fragile, le premier bientôt en test clinique de phase I/II et le second prochainement testé en phase préclinique. Investir, Lysogène se voit accorder un prêt européen de 15 millions d’euros, Actualité des sociétés - Investir-Les Echos Bourse
  • La Gangliosidose à GM1, ou maladie de Landing, se caractérise par d’importants retards du développement cognitif et moteur. Elle est due au déficit de l’enzyme béta-galactosidase normalement produite à partir de l’information donnée par le gène GLB1. La conséquence de ce déficit est l’accumulation du gangliosidose GM1 dans les cellules, dont les cellules nerveuses du cerveau, qui provoque leur dysfonctionnement et dégénérescence. Selon l’âge d’apparition et la sévérité des symptômes, la gangliosidose à GM1 est classiquement décrite selon 3 types : , Gangliosidose à GM1 - lancement d’un essai clinique - Vaincre les Maladies Lysosomales
  • Depuis quelques années, des laboratoires pharmaceutiques et de biotechnologies montrent un fort intérêt dans le développement d’approches thérapeutiques pour les gangliosidoses à GM1 et à GM2. Certains d’entre eux ont lancé ou lancent des essais cliniques et/ou des études d’histoire naturelle préalable à de futurs essais thérapeutiques. Nous vous proposons dans les lignes suivantes un rapide tour d’horizon de ceux qui sont en cours de recrutement de patients. , Gangliosidoses à GM1 et GM2, actualités des études cliniques - Vaincre les Maladies Lysosomales
  • La gangliosidose à GM1 est une maladie lysosomale due au déficit d’une enzyme, la béta-galactosidase. L’enzyme est normalement produite à partir de l’information donnée par le gène GLB1. A ce jour on connait plus de 160 mutations de ce gène qui provoquent une production erronée de l’enzyme ou un arrêt de sa production. La conséquence sera un faible ou non recyclage du GM1 ganglioside qui va s’accumuler progressivement dans les cellules et perturber leur fonctionnement. Cette maladie affecte le plus souvent le langage, la nutrition et la marche. , Gangliosidose à GM1 type II, essai clinique - Vaincre les Maladies Lysosomales
  • Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé le traitement du premier patient au Royal Manchester Children’s Hospital, appartenant au Manchester University NHS Foundation Trust, dans le cadre de l’essai clinique global au design adaptatif avec LYS-GM101 (NCT04273269), une thérapie génique pour le traitement de la gangliosidose à GM1. , » Lysogene : traitement du 1er patient dans l’essai clinique de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1 MyPharma Editions | L'Info Industrie & Politique de Santé
  • Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé le traitement du premier patient aux Etats-Unis avec le candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101, réalisé au CHOC Hospital (CHOC) dans le cadre de l’essai clinique global au design adaptatif (NCT04273269) pour le traitement de la gangliosidose à GM1. , » Lysogene : traitement du 1er patient aux Etats-Unis dans l’essai de thérapie génique avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1 MyPharma Editions | L'Info Industrie & Politique de Santé
  • La Gangliosidose à GM1 est une maladie rare neurodégénérative caractérisée par des retards cognitifs et moteurs de développement graves entraînant la mort précoce. La maladie est causée par une mutation du gène GLB1 qui code pour la bêta-galactosidase, une enzyme nécessaire au recyclage de la molécule GM1-gangliosidose dans les neurones. Ce lipide du cerveau est essentiel pour un fonctionnement normal, mais son accumulation entraine une neurodégénerescence et des symptômes neurologiques sévères. À la connaissance de la Société, il n'existe à ce jour aucun traitement permettant de stabiliser ou ralentir l'état clinique des patients atteints de GM1. Caducee.net, Gangliosidose à GM1 : Lysogene reçoit la désignation de médicament orphelin de l'EMA pour LYS-GM101
  • Deux publications récentes présentent les premiers résultats d’essais cliniques menés avec IB 1001 dans la maladie de Niemann-Pick type C et la gangliosidose à GM2 (Tay-Sachs et Sandhoff). Ces essais ont pour objectifs d’évaluer la tolérance, la sécurité et les premiers éléments d’efficacité de ce traitement à prise orale journalière. Les patients devaient être âgés de 6 ans ou plus et remplir certaines conditions (cliniques et médicamenteuses) pour participer aux essais cliniques. La première partie des essais étaient divisées en trois périodes (avec deux visites cliniques par patient pour chaque période) ; la période 1 dite de référence (baseline), la période 2 correspondant à 6 semaines de traitement, et la période 3 couvrant 6 semaines supplémentaires de sevrage (sans traitement). , Maladies de Niemann-Pick C, Tay-Sachs et Sandhoff, premiers résultats sur (...) - Vaincre les Maladies Lysosomales

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