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Citations sur le monogénique

Il y a 18 citations sur le monogénique.

• Cette découverte pourrait permettre de soigner les patients atteints par ce type d’obésité monogénique grâce aux nouveaux médicaments de l’obésité qui devraient être mis sur le marché dans les années à venir. Voire de développer de nouvelles thérapies.

• Quant au reste du groupe, qui présentait les deux types d’altérations génétiques, "nous ne savons pas vraiment quelle condition génétique a entraîné leur diabète", explique George L.King, auteur principal de l’étude. "Nous recommandons donc que toutes les personnes de moins de 18 ans diagnostiquées avec du diabète de type 1 soient étudiées pour des diabètes monogéniques, ce qui n’est le cas pour l’instant".

• «Les rétinites pigmentaires sont des maladies qui touchent différents types de cellules de la rétine», explique Christelle Monville, chercheuse à l’Institut des cellules-souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques (I-stem), basé à Évry (Essonne). Il peut s’agir soit des cônes et des bâtonnets, ces cellules de la rétine chargées de transformer la lumière en signal nerveux, soit des cellules de l’épithélium pigmentaire. Ces dernières sont situées juste derrière les cônes et les bâtonnets et sont nécessaires à leur fonctionnement, notamment parce qu’elles leur apportent des nutriments.

• La biotech développe des traitements contre les maladies monogéniques.

• Le Zolgensma est administré sous la forme d'une perfusion intraveineuse unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de la SMA en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant. L'opération doit permettre d'éviter une détérioration des fonctions musculaires.

• Le Zolgensma se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de la SMA en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant. L'opération doit permettre d'éviter une détérioration des fonctions musculaires.

• Patrick Gaudray : On estime qu’il existe environ 8 000 maladies génétiques, qui sont essentiellement des maladies graves monogéniques, c’est-à-dire dépendant de variations sur un seul gène.

• (AOF) - Sensorion a annoncé de nouvelles données préliminaires prometteuses chez des primates non humains, issues de son programme de thérapie génique ciblant le gène codant pour l'otoferline (OTOF). Ces résultats concernent le premier des deux programmes précliniques menés dans le cadre d'un large partenariat de recherche avec l'Institut Pasteur (Paris). Le but de ce partenariat est de développer des thérapies géniques visant à corriger de manière efficace et sans danger des formes monogéniques de surdité héréditaire.

• Le Zolgensma, traitement curatif, se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de l'amyotrophie spinale en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant. Son prix de plus de deux millions de dollars en fait la thérapie la plus chère de l'histoire, depuis son homologation fin mai en intraveineuse contre la SMA de type 1 aux Etats-Unis en mai dernier.

• Elle permet aux chercheurs d’effectuer les modifications génétiques de leur choix, afin de développer des modèles cellulaires et animaux sur mesure, pour progresser dans la connaissance du développement des organismes vivants, des maladies, ou encore pour tester des molécules thérapeutiques. Des premiers essais cliniques se fondant sur cette approche ont débuté, visant à à traiter des maladies monogéniques, certains cancers ou encore des maladies infectieuses.

• « Sensorion a réalisé d’importants progrès en 2019 alors que nous étendions nos activités au développement de thérapies géniques pour traiter les formes monogéniques de surdité. Nous sommes fiers d’avoir établi une collaboration exclusive sur la génétique de l’audition avec les experts mondialement reconnus de l’Institut Pasteur, dirigés par le Professeur Christine Petit. Ensemble, nous avons le potentiel de développer des traitements qui pourraient révolutionner la vie des patients » déclare Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion.

• Le traitement se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de l'amyotrophie spinale en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant. L'opération doit permettre d'éviter une détérioration des fonctions musculaires.

• A la gestion et au pilotage de ce projet : les sociétés de diagnostics Wiratech et Anova-Plus, le laboratoire d’analyses médicales Histogenomics, l’entreprise biopharmaceutique Pharnext, l’institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques (I-stem), et la fondation de coopération scientifique regroupant psychiatres et chercheurs en neurosciences Fondamental. Aucune date n’a pour le moment été avancée pour la mise en place du centre de dépistage.

• Car si le puy de Dôme, c'est sûr, ne se réveillera pas : les spécialistes parlent d'un volcan monogénique, c'est à dire sorti du sol en un seul épisode éruptif. Peut-être, par contre, un jour, un nouveau volcan sortira-t-il de terre, ailleurs.

• Le laboratoire I-Stem (Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques), implanté à Evry (Essonne), dans la banlieue sud de Paris, est financé à  plus de 50 % par le Téléthon. Son budget annuel avoisine les 8 millions d’euros.

• Les gènes responsables de plus de la moitié des quelque 7000 maladies monogéniques recensées dans le monde, ont déjà été identifiés. Cette performance a été rendue possible grâce au perfectionnement en durée et en coût du séquençage de l’ADN (le séquençage consiste à identifier l’ensemble des gènes sur le plan de leur composition chimique). Mais pour que cette identification soit réalisable, il était déjà nécessaire de constituer une gigantesque base de données de génomes de personnes saines et de personnes malades, afin d’analyser et de comparer les génomes des unes et des autres.

• On compte deux types principaux de diabète. Mais d'autres types existent aussi, notamment le diabète monogénique, dit héréditaire, et le diabète gestationnel.

• peu ou mal soignées. Sensorion a lancé au second semestre 2019 deux programmes précliniques de thérapie génique visant à corriger des formes monogéniques héréditaires de surdité parmi lesquelles le syndrome de Usher de type 1 et les